全球領先的AI藥物遞送創新公司劑泰科技（7666.HK）今日宣佈收到國際釋控協會（Controlled Release Society，簡稱CRS）2026年會項目委員會邀請，公司副總裁兼技術平臺負責人劉安東博士將于7月在葡萄牙里斯本2026 CRS年會做最新技術突破（Late Breaking）口頭報告。報告題目為《用於高效體內遞送及心肌細胞基因編輯的系統性給藥心臟靶向脂質納米顆粒》（Systemic Heart-Selective Lipid Nanoparticles for High-Efficiency In Vivo Delivery and Cardiomyocyte Gene Editing）。
此次研究中，劑泰科技基於自主研發的NanoForge AI納米遞送平臺，通過AI驅動脂質發現、劑型優化及主動靶向配體工程化設計，實現了經靜脈注射後近乎完全（~100%）的心肌細胞轉染和顯著的基因編輯。
這一研究結果被本屆CRS年會選入“最新技術突破”口頭報告，標誌著劑泰科技在“肝外遞送”實現了全行業領先的重要突破，具備了全球首創（First-in-Class）的心肌細胞精准遞送能力。
心臟長期被認為是LNP肝外遞送中最具挑戰性的器官之一，心肌細胞由於高度緻密、低內吞活性等特性，更是業內公認最難實現高效遞送的細胞類型之一。實現接近完全的心肌細胞轉染，意味著基因藥物有望首次以系統給藥方式高效、精准地進入絕大多數目標心肌細胞，從而顯著提升療效並降低脫靶風險，為遺傳性心肌病、心力衰竭、心肌梗死後修復等重大疾病打開全新的治療可能，也標誌著AI驅動的器官靶向遞送技術正在從概念驗證邁向創造潛在臨床價值。
劑泰科技董事長兼CEO賴才達博士表示：“非常自豪劑泰科技的研究團隊在心肌細胞靶向遞送上取得重要突破。肝外納米遞送是藥物遞送的聖杯，體內基因編輯藥物承擔了許多難治性心臟病臨床治療的希望，我們會繼續投入這一領域的研發，保持我們遞送技術的領先優勢。”
脂質納米顆粒（LNPs）是多功能且經臨床驗證的大基因荷載遞送技術，但在基因藥物領域，實現肝臟以外的器官特異性遞送仍是業內尚未解決的重大挑戰。此次研究中，劑泰科技採用NanoForge平臺下的高通量體內篩選系統和AI脂質設計引擎，以識別具有特異性組織趨向性的LNPs。公司研究團隊在 mTmG 小鼠模型中對候選LNPs進行了評估，利用 Cre-mRNA 誘導 eGFP 表達，並將其作為功能性細胞內遞送的讀出指標。在確定了具有心臟特異性趨向性的先導脂質後，研究團隊進一步優化了劑型以增強細胞攝取，隨後利用抗體靶向配體進行功能化修飾，從而製備出主動靶向LNP（tLNP）。為了評估其治療潛力，先導tLNP被用於遞送 CRISPR-Cas9 系統，以量化心肌中的基因編輯效率。
心肌靶向 tLNP (CM-tLNP) 靜脈給藥後在心肌細胞中的轉染表現及基因編輯表現
初始先導脂質表現出約 30% 的心肌細胞遞送效率，在劑型優化後該比例提高至約 70%。在用靶向配體進行功能化修飾後，心肌細胞靶向tLNP（CM-tLNP）實現了近乎完全（~100%）的心肌細胞轉染。此外，CRISPR-Cas9 系統的遞送導致心肌內產生了顯著的基因組編輯，證實了該平臺在心臟應用中的強大治療潛力。
NanoForge是劑泰科技自主研發的全球首個AI納米遞送平臺，構建了目前全球最大規模的千萬級可電離脂質庫，自主開發了全球目前唯一脂質從頭生成演算法和脂質語言模型，建成了全球首個端到端脂質及脂質納米顆粒（LNP）篩選平臺，原創了全球首個AI+多尺度模擬小分子劑型平臺。以NanoForge為基礎，公司開發出AiTEM、AiLNP、AiRNA三大技術解決方案。AiLNP平臺目前已實現通過人工智慧與分子動力學模擬提供的深度解析，可預測超過20種脂質特性參數，並針對LNP的關鍵組分及其配比進行設計與優化，完成搭建定制化、高效能的遞送體系。
國際控釋協會CRS成立於1978年，是全球最具權威性的藥物遞送系統與納米藥物領域非營利學術組織，擁有來自50多個國家和地區的會員，覆蓋藥劑學、材料科學、生物醫學工程、核酸藥物及轉化醫學等多個交叉學科領域。CRS年會每年吸引來自國際頂尖高校、科研機構及跨國製藥企業的數千名專家參會，被視為全球藥物遞送技術、納米藥物技術的重要風向標與成果發佈平臺。
